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Nova terapia gênica consegue reverter surdez em camundongos

Descoberta pode ajudar futuramente no tratamento de crianças surdas por razões hereditárias

Renderização 3D de célula ciliar de rato tratado. O núcleo está marcado em azul, o citoesqueleto está marcado em vermelho e o Nesprin 4 em vermelho. Créditos: Shahar Taiber, Tel Aviv University


Um nova nova forma de terapia gênica se mostrou capaz de reverter o avanço de surdez de base genética em cobaias. Ao interferir no material genético das células associadas a audição em cobaias geneticamente modificadas. A nova terapia pode vir a beneficiar crianças nascidas com diversas mutações que podem causar  surdez. 
O estudo foi liderado por Karen Avraham, do Departamento de Genética Molecular Humana e Bioquímica na Faculdade de Medicina da Universidade de Tel Avivi, em Israel, e publicado na revista EMBO Molecular Medicine.

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A surdez é a deficiência sensorial mais comum no mundo. De acordo com a Organização Mundial da Saúde, hoje cerca de meio bilhão de pessoas experimentam perda auditiva, e a previsão é que esse número irá dobrar nas próximas décadas. Uma em cada 200 crianças nasce com algum problema auditivo, e uma em cada mil nasce surda. Cerca da metade desses casos de surdez ao nascer se deve a alguma mutação genética. Atualmente, cerca de 100 genes diferentes já foram associados à surdez hereditária. 

O novo estudo  focou a surdez genética causada por uma mutação no gene SYNE4, uma forma rara de surdez descoberta  muitos anos atrás em duas famílias israelenses, e desde então identificada na Turquia e no Reino Unido também. “As crianças que herdam o gene defeituoso de ambos os pais nascem com uma audição normal, mas perdem gradualmente a audição durante a infância. A mutação afeta o núcleo das células ciliadas dentro da cóclea da orelha, que funcionam como receptores da onda de som e são essenciais para a audição. Esse defeito leva à degeneração e por fim à  morte das células ciliadas”, diz Avraham. 

Os pesquisadores criaram um vírus  sintético inofensivo que transportou até as células afetadas um material genético especialmente preparado:  uma versão do gene sem mutações. O vírus foi injetado no ouvido interno de camundongos geneticamente modificados para nascerem com a mesma mutação no gene SYNE4. O vírus  conseguiu entrar  nas células ciliadas e transmitir a elas sua carga genética. Desta forma, a mutação foi corrigida, e as células puderam amadurecer e continuar funcionando de forma normal.  

O tratamento foi administrado logo após o nascimento, e as cobaias tiveram sua audição monitorada através de testes psicológicos e comportamentais. Os animais que receberam o tratamento  desenvolveram uma audição normal, apresentando sensibilidade comparável à dos animais  saudáveis que não possuíam a mutação. 

Os cientistas agora estão desenvolvendo terapias similares para outras mutações que causam surdez. 

“Esse é um estudo importante que mostra que a terapia genética de orelha interna pode ser efetivamente aplicada em um modelo de ratos com surdez relativa ao gene SYNE4  para resgatar a surdez”, diz Wade Chien, médico, do Programa de Terapia Genética da Orelha Interna NIDCD/NIH e da Escola de Medicina Johns Hopkins. Esse estudo fez parte de um corpo crescente de literatura que mostra que a terapia genética pode ser aplicada, com sucesso, em modelos de ratos com perda auditiva hereditária, e ela ilustra um potencial enorme da terapia genética como um tratamento para surdez”. 

 

Publicado em 29/12/2020

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